Ученые из Массачусетского технологического института обнаружили два метода редактирования генов для устранения мутаций, которые вызывают такие заболевания, как кистозный фиброз и мышечная дистрофия Дюшенна. Оба заболевания, как и примерно половина всех человеческих генетических нарушений, вызваны мутациями в отдельных буквах человеческого генома, например, когда буква A появляется там, где должна быть B.

Разработанные системы редактирования генов могут ориентироваться на самые маленькие единицы ДНК или РНК, чтобы отменить мутацию, которая вызывает болезнь. Одна система редактирует ДНК в самом геноме, тогда как другая нацелена на РНК, которая транспортирует генетические сообщения для создания белков. Таким образом, новый инструмент для редактирования генов может переписать мутацию в геноме, которая вызывает унаследованные заболевания.

Системы редактирования работают в живых клетках, и, если исследователи могут найти способы, позволяющие безопасно и эффективно использовать их на пациентах, эти системы смогут применяться для устранения мутаций, которые вызывают более 15000 генетических заболеваний.